报告由清华大学药品监管科学研究院与医药魔方联合发布，聚焦 2015-2024 年全球创新药临床试验十年变迁，重点解析中国临床试验体系的政策改革、能力升级与全球布局，对比中外药企研发差异，为行业战略与政策制定提供数据支撑。
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- 数量与区域格局
- 全球试验数量稳步增长，从 2015 年 3788 项增至 2024 年 4678 项，I 期试验占比升至 47%。
- 中国跃居全球试验数量第一，2024 年新开展 2069 项（占全球 44%），2023 年起超越美国、欧洲，成为核心试验区域。
- 疾病与药物类型
- 肿瘤试验占比稳定在 32%（2024 年），实体瘤占肿瘤试验的 82%；非肿瘤领域中免疫、内分泌与代谢领域研发活跃，感染领域试验收缩。
- 小分子药物占比下降，抗体类药物持续增长，细胞疗法、基因治疗、ADC、双 / 多抗等新型药物研发热度显著升温。
- 多中心试验变化
- 国际多中心试验（MRCT）占比从 31% 降至 17%，2021 年后欧美地区 MRCT 数量大幅下滑；中国 MRCT 数量十年增长 181%，但占比仍仅 11.7%（远低于美国 42%、欧洲 68.9%）。
- 规模与方向差异
- 中国药企试验数量增幅达 366%（2015 年 405 项→2024 年 1887 项），国外药企稳定在 3000 项左右。
- 中国药企侧重肿瘤领域（试验占比超 50%），头部靶点（PD-1/PD-L1、VEGF/VEGFR 等）集中度更高；国外药企布局更均衡，非肿瘤领域（神经、免疫）占比更高。
- 中国双 / 多抗、偶联药物试验数量已超国外，新型药物研发更具活力。
- 跨国药企在华布局
- 国外药企在华试验持续增加，占其全球试验比例超 10%，早期试验占比提升，部分药品中国研发进度全球领先。
- 引进药品中国获批数量增长，国内外获批时间差从 8.3 年缩至 4.0 年，11% 引进试验由中外药企合作开展。
- 中国药企出海进展
- 出海试验数量显著增长，2024 年 MRCT 占比超 50%，美国、澳大利亚为主要目的地。
- 出海聚焦肿瘤领域，新型药物热度上升，21 款原研药海外获批，3 款实现海外优先上市（如泽布替尼）。
- 运营效率提升
- 中国试验启动时间缩短，肿瘤领域从 349 天降至 144 天，非肿瘤从 500 天降至 249 天；伦理前置政策落地，加速试验启动。
- 中国招募周期短于全球，I 期非肿瘤试验仅 57 天（全球 153 天），招募效率为全球 1.8 倍，核心得益于庞大患者基数与集中化医疗体系。
- 试验终止与风险
- 肿瘤早期试验终止率高（I/II 期 17.94%），PD-1/PD-L1 靶点终止数量居首（474 项），同质化竞争为主要原因；急性髓系白血病、克罗恩病等疾病终止率突出。
- 资源分布特征
- 机构与研究者 “头部效应” 明显：TOP100 机构承接近 50% 试验，TOP1000 研究者承担 30% 试验，但集中度近年小幅缓解。
- 资源向二三线城市下沉，近 3 年三线以下城市机构备案占比超 50%；广东、江苏、北京等省份承接全国三分之一试验，区域分布仍不均衡。
- 中国临床试验数据认可度提升，顶刊发表文献达 1354 篇，ASCO、ESMO 等国际会议收录摘要快速增长。
- 核心结论
- 中国临床试验从 “数量扩张” 进入 “质量跃升” 阶段，政策改革（备案制、伦理前置）为核心驱动力，全球话语权持续提升。
- 中外研发差异显著：中国聚焦肿瘤与新型药物，国外布局更均衡；中国出海从 “产品输出” 向 “全球同步研发” 转型。
- 仍存挑战：MRCT 占比低、区域资源不均、靶点同质化、国际规则协同不足。
- 发展建议
- 政策层面：深化国际规则对接，优化 MRCT 审批流程，加大二三线城市资源倾斜。
- 企业层面：减少靶点扎堆，强化非肿瘤领域布局，提升全球多中心试验运营能力。
- 行业层面：完善研究者培养体系，推动 CRO 行业专业化升级，强化临床试验数据质量管控。
