《2026最值得关注的药物预测》PDF免费下载

一、2026 年潜在获批重点新药

1. 代谢疾病领域

• CagriSema（诺和诺德）：长效胰淀素类似物与司美格鲁肽的固定剂量复方疗法，每周皮下注射一次。3 期临床试验显示，第 68 周体重降幅最高达 22.7%，91.9% 患者体重下降超 5%，针对超重 / 肥胖成人及合并症人群，已向 FDA 递交新药申请。
• Orforglipron（礼来）：每日一次口服 GLP-1 受体激动剂，不受进食限制。72 周 3 期试验中，显著降低肥胖 / 超重合并 2 型糖尿病患者体重与糖化血红蛋白，且能有效维持减重效果，新药申请已提交。

2. 肿瘤与自身免疫领域

• Anitocabtagene autoleucel（吉利德 / Arcellx）：靶向 BCMA 的 CAR-T 疗法，采用创新 D-Domain 结构域，降低免疫毒性。复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者治疗总缓解率 96%，完全缓解率 74%，24 个月无进展生存率 61.7%。
• Brepocitinib（Roivant Sciences）：TYK2/JAK1 双重抑制剂，抑制多种炎症相关细胞因子。治疗皮肌炎的 3 期试验中，52 周总改善评分显著优于安慰剂，停用激素治疗患者数翻倍，计划 2026 年上半年申报。
• Icotrokinra（强生 / Protagonist）：口服选择性 IL-23 受体拮抗剂，针对中重度斑块状银屑病。24 周时 74% 患者皮肤症状清除或几乎清除，65% 达到 PASI 90 改善，已提交新药申请。
• Gedatolisib（Celcuity）：多靶点 PI3K/AKT/mTOR 抑制剂，全面阻断 PAM 信号通路。针对 HR 阳性、HER2 阴性晚期乳腺癌，三联方案使疾病进展风险降低 76%，中位无进展生存期 9.3 个月，新药申请已完成递交。

二、2026 年全球畅销药 TOP10 格局

1. 整体特征

• 总销售额预计达 1980 亿美元，同比增长 18%，增长核心来自 GLP-1 类代谢病药物。
• 榜单成员与 2025 年一致，但内部排名调整显著，头部药物竞争加剧。

2. 重点药物表现

• 肿瘤领域：默沙东 PD-1 单抗 Keytruda（帕博利珠单抗）以 338 亿美元销售额蝉联榜首，皮下注射剂型 Qlex 贡献 25 亿美元，但单药销售额预计首次同比下滑；强生 CD38 单抗 Darzalex 持续增长，销售额超 160 亿美元，巩固多发性骨髓瘤市场地位。
• 代谢疾病领域：礼来替尔泊肽 “双星” 领跑，糖尿病用药 Mounjaro（258 亿美元）升至第二，肥胖症用药 Zepbound 成为增速最快药物，位列第五，两款合计销售额超 450 亿美元；诺和诺德司美格鲁肽 Ozempic 受竞争影响，销售额 197 亿美元，排名降至第六。
• 免疫与其他领域：艾伯维 Skyrizi、赛诺菲 Dupixent 稳步增长，排名提升；吉利德 HIV 复方疗法 Biktarvy 销售额增长但排名下滑，BMS 抗凝血药 Eliquis 因失去独占期持续跌出前列。

三、核心治疗领域趋势

1. 代谢疾病：GLP-1 类成绝对主力

• 剂型创新：从注射剂向口服剂型拓展，给药便捷性提升，推动患者渗透率增长。
• 适应症扩容：从糖尿病治疗向肥胖症、体重维持延伸，市场空间进一步扩大。
• 竞争格局：礼来与诺和诺德形成双雄争霸，复方制剂与口服剂型成为竞争焦点。

2. 肿瘤与自身免疫：靶向与细胞疗法深化

• 肿瘤治疗：CAR-T 疗法向实体瘤拓展，双靶点 / 多靶点抑制剂减少耐药性，疗效与安全性同步提升。
• 自身免疫：IL-23、TYK2/JAK 等靶点药物成为研发热点，口服剂型逐步替代注射剂，改善患者依从性。

3. 技术方向：剂型与靶点创新并行

• 剂型优化：皮下注射、口服等便捷剂型成为趋势，延长给药周期、提升患者体验。
• 靶点创新：从单靶点向双靶点 / 多靶点、选择性靶点抑制剂演进，降低脱靶效应。

四、总结与展望