《2025年12月全球在研新药月报》PDF免费下载

一、核心政策速递

1. 国内政策

• 国家药监局发布《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（2025 年版）》，将不良事件分为五级，明确死亡为最高级，为临床试验终止标准提供参考。
• 公开征求《化学原料药连续生产现场核查要点》意见，规范原料药生产环节监管。
• 发布《互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定》，强化线上医药信息服务合规性要求。
• 推出《生物等效性试验电子申报相关要求》，简化申报流程，提升效率。

2. 国际政策

• FDA 授予多款新药快速通道、突破性疗法或孤儿药认定，涉及高脂血症、实体瘤、罕见病等领域，加速创新药研发与上市进程。

二、国内新药注册与上市

1. 获批临床

• 2025 年 12 月国内获批临床新药 227 款（231 个受理号），较上月增长 53 个，涵盖化药 94 款、治疗用生物制品 116 款、其他 17 款。
• 热门适应症包括神经系统疾病、心血管系统疾病、恶性血液病、炎症性肠病、银屑病关节炎等，靶点集中于 PD-L1、VEGF、IL-2、KRAS G12D 等。

2. 获批上市

• 健康元 1 类抗流感新药玛帕西沙韦胶囊获批，适用于既往健康的流感患者，疗效优于同类药物。
• 诺诚健华抗癌新药佐来曲替尼获批，针对 NTRK 融合基因晚期实体瘤，临床 ORR 达 96.4%，PFS 率 77.4%。
• 赛诺菲 RNAi 疗法芬妥司兰注射液在华获批，用于血友病 A/B 患者常规预防治疗，为该领域首款 RNAi 药物。
• 再鼎医药精神分裂症新药呫诺美林曲司氯铵胶囊获批，作用于 CHRM1、CHRM2 靶点，填补临床需求空白。
• 阿斯利康依普隆特生钠获批，用于症状性腱鞘巨细胞瘤，通过抑制 SOST 蛋白发挥作用。

三、全球临床研究进展

1. 积极结果

• 礼来三靶点减重疗法 retatrutide：3 期试验中，治疗 68 周平均减重 28.7%，腰围和 BMI 显著改善，耐受性良好。
• 华东医药 GLP-1R/GIPR 激动剂 HDM1005：22 周滴定后，各剂量组体重降幅 7.83%-13.31%，优于安慰剂组。
• 武田 TYK2 抑制剂 zasocitinib：3 期试验中，超半数银屑病患者 16 周达 PASI 90（皮损清除或几乎清除），4 周即显现疗效。
• 辉瑞 HER2 抑制剂 tucatinib：联合治疗 HER2 阳性转移性乳腺癌，显著降低疾病复发或死亡风险，三年无侵袭性疾病生存率 71.2%。
• 罗氏口服 SERD 药物 giredestrant：3 期试验中，较标准内分泌治疗，显著降低乳腺癌复发风险，安全性可控。

2. 关键突破

• PD-L1 ADC 药物 HLX43：首个公布 1b 期数据，治疗既往失败的实体瘤患者，ORR 达 26.8%，展现 ADC 疗法潜力。
• 信达生物三特异性抗体 IBI3003：首次人体试验中，针对复发 / 难治性多发性骨髓瘤，ORR 达 83.3%，含 VGPR 和 PR 病例。
• Kymera STAT6 PROTAC 药物 KT-621：1b 期数据显示，显著降低特应性皮炎患者皮肤和血液中 STAT6 水平（降幅 94%），从健康志愿者到患者转化效果良好。
• Imvax 肿瘤疫苗 IGV-001：治疗胶质母细胞瘤 2b 期试验，mOS 达 20.3 个月，较安慰剂组（14.0 个月）显著延长。

3. 试验终止 / 未达终点

• Biohaven 重度抑郁症药物 BHV-7000：2 期试验未达到主要终点，尽管安全性可控，但疗效未达预设标准。
• OrsoBio 新型钾通道调节剂 TLC-6740：终止 CRSsNP 适应症临床开发，具体原因未披露。

四、热门靶点与研发方向

1. 核心靶点

• 代谢领域：GLP-1R/GIPR、GIPR/GCGR、INHBE（肥胖、NASH）；
• 肿瘤领域：KRAS G12D、HER2、TRK、BCMA、GPRC5D、PD-L1、VEGF；
• 自免 / 炎症领域：TYK2、IL-17、IL-5、IL-4R、STAT6、C3；
• 神经领域：CHRM1、CHRM2、Tau（精神分裂症、阿尔茨海默病）。

2. 技术趋势

• 双抗 / 三特异性抗体：如阿斯利康戈鲁利单抗（自免双抗）、信达 IBI3003（BCMA/GPRC5D/CD3）；
• RNAi 疗法：赛菲因、圣因生物 SGB-7342（靶向 INHBE）；
• PROTAC 技术：Kymera KT-621（STAT6 降解剂）；
• ADC 药物：Pyxis PYX-201（针对头颈部鳞状细胞癌）。

五、行业亮点与趋势

1. 国产创新药突破：健康元、诺诚健华、华东医药等企业在流感、肿瘤、代谢领域实现 1 类新药上市或关键临床进展，国产替代加速。
2. 跨国药企动态：礼来、辉瑞、罗氏、阿斯利康等持续推进重磅品种临床，聚焦减重、肿瘤、自免等大适应症。
3. 罕见病与孤儿药：多款针对罕见病（血友病、腱鞘巨细胞瘤、免疫性血小板减少性紫癜）的药物获加速认定，满足小众临床需求。
4. 联合疗法成热点：单抗 + ADC、小分子抑制剂 + GLP-1 激动剂等联合方案增多，旨在提升疗效、扩大适应症。

总结